Un petit garçon nommé Travis, qui est né sourd, a entendu pour la première fois grâce à Otarmeni, la première thérapie génique approuvée pour la perte auditive héréditaire, et son histoire a ému le président Donald Trump lors d'un événement à la Maison Blanche ce jeudi.
La mère de l'enfant, Sierra, a raconté avec émotion devant Trump qu'avant le traitement, Travis "ne connaissait pas son nom" et qu'elle "ne pouvait pas lui dire à quel point elle l'aimait". Le témoignage faisait partie d'un événement au cours duquel l'administration a annoncé un accord de prix avec Regeneron Pharmaceuticals, l'entreprise qui a développé le traitement, approuvé ce jeudi par la Food and Drug Administration (FDA).
Trump l'a appelé un beau garçon, et c'était merveilleux, selon des sources proches de l'événement. Le président a célébré l'avancée médicale comme un exemple du type d'innovation que son administration cherche à promouvoir et à rendre accessible aux Américains.
L'accord annoncé représente le dix-septième et dernier accord de l'initiative de prix de nation la plus favorisée, un programme visant à réduire le coût des médicaments pour les patients américains.
Les essais cliniques d'Otarmeni ont montré des résultats prometteurs : 80 % ont connu des améliorations auditives significatives après avoir reçu le traitement, ce qui a ouvert la voie à son approbation en tant que première thérapie génique autorisée spécifiquement pour la perte auditive d'origine héréditaire.
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