La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé un nouvel usage d'une immunothérapie qui pourrait permettre à certains patients atteints de cancer du rectum d'éviter la chirurgie, la chimiothérapie et la radiothérapie.
La décision ouvre une nouvelle possibilité de traitement pour un groupe spécifique de patients, bien qu'il faille encore réaliser d'autres études pour savoir si ses bénéfices se maintiennent à long terme.
La FDA a annoncé le 19 octobre l'approbation de cette nouvelle utilisation du médicament Jemperli, également connu sous le nom de dostarlimab, développé par la société pharmaceutique GSK.
Le médicament était déjà utilisé pour traiter d'autres types de cancer. La nouveauté est qu'il pourra désormais être utilisé aux États-Unis pour certains patients atteints de cancer du rectum qui n'ont pas encore reçu de traitement.
Qui pourrait en bénéficier ?
Tous les patients atteints d'un cancer du rectum ne peuvent pas bénéficier de cette immunothérapie.
L'autorisation est destinée aux adultes atteints d'un cancer du rectum aux stades II ou III, c'est-à-dire lorsque la tumeur a progressé dans cette zone du corps ou vers des tissus voisins, mais ne s'est pas encore propagée à des organes distants.
Il est également nécessaire que le cancer présente certaines caractéristiques qui permettent au médicament d'agir de manière plus efficace.
Ces caractéristiques sont identifiées par des tests médicaux et sont connues sous les termes dMMR ou MSI-H, deux termes qui indiquent que les cellules cancéreuses ont des difficultés à réparer certains erreurs dans leur matériel génétique.
En termes simples, ces erreurs peuvent permettre au tumeur d'être plus facilement reconnu et attaqué par les défenses naturelles de l'organisme.
La FDA estime qu'environ 3 % des patients atteints de cancer du rectum localement avancé présentent ces caractéristiques.
C'est pourquoi, avant d'envisager le traitement, les médecins doivent effectuer des tests spécifiques pour vérifier si le patient remplit les conditions nécessaires.
Comment fonctionne Jemperli ?
A la différence de la chimiothérapie, qui utilise des médicaments pour détruire les cellules cancéreuses, cette immunothérapie aide le propre système de défenses du corps à combattre la tumeur.
Certains types de cancer parviennent à passer inaperçus aux défenses de l'organisme. Jemperli bloque une des signaux qu'ils utilisent pour éviter d'être attaqués.
De cette manière, le système immunitaire peut mieux reconnaître les cellules cancéreuses et agir contre elles.
L'objectif est de contrôler ou d'éliminer les signes détectables de la tumeur sans avoir à recourir immédiatement à d'autres traitements plus agressifs.
Dans le cas du cancer du rectum, les options traditionnelles peuvent inclure la chimiothérapie, la radiothérapie et une intervention chirurgicale pour retirer la tumeur.
Bien que ces traitements puissent être nécessaires pour combattre la maladie, ils peuvent également provoquer des effets secondaires importants.
Par exemple, certaines interventions affectent le fonctionnement de l'intestin et, dans certains cas, obligent à créer une ouverture dans l'abdomen pour évacuer les selles vers une poche, procédé connu sous le nom de colostomie.
La chimiothérapie et la radiothérapie peuvent également causer des inconforts et affecter les fonctions urinaires, sexuelles ou reproductives.
La possibilité d'éviter ces procédures, lorsqu'il est médicalement sûr de le faire, est l'un des aspects les plus prometteurs du médicament.
Résultats de la FDA
La décision de la FDA était principalement fondée sur les résultats d'une étude appelée AZUR-1, à laquelle ont participé 154 patients atteints d'un cancer du rectum répondant aux critères nécessaires.
Les participants ont reçu Jemperli par voie intraveineuse, au cours de plusieurs administrations effectuées pendant environ six mois.
Selon les résultats publiés par la FDA, 110 des 154 patients, soit 71%, n'ont pas eu besoin de chirurgie, de radiothérapie ni de chimiothérapie complémentaires et leur cancer n'a montré aucun signe de progression durant la période évaluée.
C'est un résultat important car il suggère que, chez certaines personnes, l'immunothérapie peut contrôler la maladie sans avoir recours à d'autres traitements.
Cependant, cela ne signifie pas que 71 % des patients soient définitivement guéris.
Les chercheurs doivent encore vérifier pendant plus de temps si le cancer rechute et combien de temps durent les bienfaits du médicament.
Dans la même étude, 26 patients ont nécessité une intervention chirurgicale et 13 autres ont reçu des traitements supplémentaires, tels que des médicaments contre le cancer ou une radiothérapie.
Il y a également eu un patient dont le cancer a progressé sans qu'il ne reçoive un autre traitement, tandis que quatre participants ont abandonné l'étude ou n'ont pas pu continuer leur suivi.
Les médecins ont observé les participants pendant une période de suivi dont la durée centrale était d'environ deux ans et deux mois.
Pendant ce temps, ils ont effectué des examens pour vérifier si la tumeur était toujours présente ou s'il y avait des signes de son retour.
Parmi ces examens figuraient les IRM, les tomographies et les tests permettant d'observer l'intérieur du rectum.
Les patients qui ne montraient pas de signes détectables de cancer ont pu poursuivre leur suivi médical sans avoir à subir immédiatement une opération.
Mais cette décision nécessite des contrôles périodiques, car éviter la chirurgie ne signifie pas abandonner le traitement ni cesser de surveiller la maladie.
Si le cancer réapparaît ou ne répond pas adéquatement au médicament, les médecins peuvent envisager la chirurgie ou d'autres alternatives.
La FDA a également pris en compte une étude antérieure menée dans un centre spécialisé en oncologie à New York, qui impliquait 50 patients présentant des caractéristiques similaires.
Cette recherche a également montré des résultats encourageants, bien qu'elle soit différente de l'étude AZUR-1, qui comptait 154 participants et qui a servi de principal fondement à la nouvelle autorisation.
L'approbation signifie-t-elle que le médicament a déjà prouvé tous ses bienfaits ?
La réponse est non.
La FDA a accordé une approbation accélérée, une procédure qui permet d'autoriser plus tôt certains traitements prometteurs lorsqu'ils sont destinés à des maladies graves.
Cela signifie que les résultats disponibles sont suffisamment encourageants pour permettre leur utilisation chez les patients sélectionnés, mais il est encore nécessaire de confirmer combien de temps dure leur efficacité.
La société GSK devra continuer à évaluer les patients et fournir des informations supplémentaires sur les résultats à long terme.
Il est également important de préciser que Jemperli peut provoquer des effets secondaires graves.
Comme le médicament stimule la réponse des défenses de l'organisme, chez certaines personnes, cela peut entraîner une attaque par erreur des organes et tissus sains.
Ces réactions peuvent entraîner des problèmes de santé importants et, dans des situations exceptionnelles, devenir mortelles.
Parmi les effets secondaires les plus fréquents, on trouve la fatigue, la diarrhée, les démangeaisons et les éruptions cutanées.
Des réactions peuvent également survenir lors de l'administration du médicament, ainsi que des complications nécessitant une attention médicale immédiate.
C'est pourquoi le choix de cette immunothérapie doit se faire sous la supervision de spécialistes en oncologie.
Les patients diagnostiqués avec un cancer du rectum peuvent demander à leur oncologue s'ils ont besoin des tests qui permettent d'identifier les caractéristiques dMMR ou MSI-H et s'ils pourraient bénéficier de ce traitement.
L'approbation ne signifie pas que tous les patients doivent abandonner la chirurgie, la radiothérapie ou la chimiothérapie. Il n'est également pas recommandé de suspendre ou de modifier un traitement déjà prescrit sans consulter l'équipe médicale.
La nouvelle autorisation est accordée par les États-Unis et n'implique pas que le médicament soit approuvé pour le même usage dans tous les pays.
La FDA a informé que d'autres agences réglementaires, notamment celles du Canada, d'Israël, de Suisse et du Royaume-Uni, ont participé à l'examen international de la demande, bien que leurs évaluations se poursuivaient au moment de l'annonce de la décision américaine.
L'organisme n'a pas non plus informé que le traitement serait couvert par toutes les assurances médicales ni garanti sa disponibilité dans des hôpitaux spécifiques.
Pour les patients cubains vivant aux États-Unis et répondant aux critères médicaux, la nouvelle indication peut représenter une alternative qu'ils devront évaluer avec leurs spécialistes.
L'approbation s'ajoute à d'autres avancées récentes dans le développement de médicaments contre différents types de cancer.
Le 19 octobre dernier, il a été annoncé que la Russie avait autorisé l'enregistrement d'un médicament contre le cancer développé à Cuba, connu sous le nom de nimotuzumab.
Il s'agit d'un produit différent, créé par le Centre d'Immunologie Moléculaire de La Havane, qui agit sur certaines signaux favorisant la croissance de certains tumours.
Par conséquent, il ne faut pas le confondre avec Jemperli, qui cherche à aider les défenses naturelles de l'organisme à combattre les cellules cancéreuses et dont la nouvelle autorisation américaine s'applique spécifiquement à certains cas de cancer du rectum.
En avril 2025, Cuba a également fait état d'essais d'une autre immunothérapie expérimentale chez des patients atteints de cancer avancé, développée à l'Hôpital Hermanos Ameijeiras de La Havane.
Cette recherche était destinée à des personnes qui avaient déjà reçu d'autres traitements sans obtenir les résultats escomptés.
Cependant, l'accès aux traitements contre le cancer continue de rencontrer des difficultés sur l'île.
En mai 2025, le docteur Jorge Álvarez Blanco, responsable de l'Oncologie Médicale à Sancti Spíritus, a alerté sur des diagnostics tardifs et le manque de médicaments nécessaires pour compléter les traitements.
Le spécialiste a expliqué que certains patients ont besoin de plusieurs médicaments pour recevoir une chimiothérapie, mais ceux-ci ne sont pas toujours disponibles, tandis que les problèmes avec les équipements de radiothérapie affectent également les soins oncologiques.
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